繸子已投企业合源生物CNCT19细胞注射液获美国FDA孤儿药资格认定,正式开启全球化征程

繸子财富   2022-01-18 本文章88阅读

2022年1月15日,合源生物与中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)联合宣布,靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。这是继2020年12月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”后,CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。


合源生物CNCT19细胞注射液是拥有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物,源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)的长期技术创新积累,其具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,并获得了多项国家发明专利。2021年12月12日,在第63届美国血液学会(ASH)年会上,合源生物与中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)以海报展示的方式,联合公布了CNCT19细胞注射液治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的前期临床研究结果,无论对于成人还是儿童r/r B-ALL患者,CNCT19细胞注射液均表现出优异的有效性及安全性。目前,CNCT19细胞注射液用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的两项注册临床试验已处于Ⅱ期阶段,有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。


获得FDA孤儿药资格认定为CNCT19细胞注射液加快推进美国临床试验开展及注册上市、走向全球化奠定了坚实的基础。根据美国FDA《孤儿药法案》,获得孤儿药资格认定的新药,将在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一系列的积极政策支持,包括临床研究开展支持及税收优惠、BLA等注册相关费用减免以及获批上市后针对该适应症美国市场7年独占权的潜在可能。


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